Ved genterapi erstattes et defekt gen ved å bruke et virus for å sette inn et normalt gen. Hva vil gjøre behandlingen vellykket?

Ved genterapi erstattes et defekt gen ved å bruke et virus for å sette inn et normalt gen. Hva vil gjøre behandlingen vellykket?
Anonim

Svar:

Ingen immunreaksjon og vellykket rekombination av genet.

Forklaring:

Konstruerte virus er et lovende verktøy for genterapi. Vi benytter oss av virusens naturlige evne til å introdusere DNA i en celle av verten. Det patogene DNA av viruset erstattes av det ønskede genet. Viruset kan brukes som et kjøretøy for å transportere dette DNA til en vertscelle.

For å lykkes, må det introduserte "gode genet" erstatte "defektgenet" i vertscellen. Dette kan skje gjennom homolog rekombination. Hvis denne prosessen går rett, er genet innebygd i den genetiske informasjonen til cellen og kan overføres til neste generasjoner av celler.

En veldig fin og lovende teknikk, men det er mange utfordringer:

  • hindre en immunreaksjon som kan drepe cellen der DNA er introdusert
  • rett viruset til høyre celletype; innføring i reproduktive celler er for eksempel vanligvis ikke ønsket
  • rekombination må forekomme på riktig sted i genomet. Hvis innarbeidet på feil sted, kan det slå ned (inaktivere) andre gener
  • etter rekombination bør genet også være aktivt, men ikke for aktivt, dvs. produktet må genereres i riktig mengde